expr:class='"loading" + data:blog.mobileClass'>

domingo, 7 de julho de 2019

MATILDE "A BÉBÉ ESPECIAL" - Os ensaios clínicos de Zolgensma, nos quais a aprovação foi baseada, envolveram apenas 36 pessoas. - Até agora, os resultados não mostram que os efeitos do tratamento diminuíram - Diz o The New York Times - PEDITÓRIO, ASCENDE A MAIS DE DOIS MILHÕES - Anunciado no Facebook, nas televisões, em rádios e em toda a imprensa PARA MEDICAMENTO QUE AINDA NÃO FOI APROVADO - E então as tristes das crianças esfomeadas e doentes que não têm amigos apresentadores para abrir uma conta supostamente solidária em programas televisivos pimba? - Com que base legal é que seiarem largos fundos a pretexto de se adquirir um medicamento sem os serviços clínicos o prescreverem? - Fez-se o requrerimento exigido por lei ?- Acaso, o mediático altruísmo, lembrar-se-á de que "Portugal regista 400 novos casos de cancro pediátrico por ano"? ... E saberá quantos falsos peditórios não foram já detetados?

Jorge Trabulo Marques - Jornalista - Informação e análise   - Com experiência num ensaio clínico internacional onde fui dos pacientes 

Estas crianças têm que se sujeitar a pedir uns trocados na rua  - Não têm padrinhos nas televisões 

OS  PERFETÍVEIS  a usarem a inocência para se promoverem ainda mais

 -AS EVENTUAIS CUMPLICIDADES DESTE ELEGANTE E  JOCOSO "CASAL" COM O CASO MATILDE  -NA MESMA CARIDADE?   - Um deles é tio-avô da Matilde -  

SIM, "DESCOBRIU-SE! QUE O "MARIDO" DE GOUCHA É PARENTE DA BEBE ESPECIAL- E que esta criança  - mesmo sem o apregoado medicamento - já saiu dos cuidados intensivos, quarta-feira, 3 de Julho, devido a melhorias do seu estado de saúde - Deus queira que sim - Imagens e videos recolhidos da Net

VENHAM DAÍ DOIS MILHÕES! - NÃO SE ADMIRE QUE VENHAM A PROLIFERAR AINDA MAIS APELOS DESTE GÉNERO NO FACEBOOK


Só agora foi possível partilhar convosco a conta solidária que criamos e está em nome da nossa bebé especial Matilde Sande



PT50 0035 0685 00008068 130 56 - Caixa Geral de Depósitos 



O objetivo da conta é tentarmos o tratamento que existe nos EUA já aprovado pelo FDA e que pode salvar lhe a vida, futuras despesas para terapias e tratamentos, e no futuro o que não precisarmos será para ajudar outras crianças com esta doença. 

Obrigada mais uma vez a todos os que estão a fazer donativos, seremos eternamente gratos. Hoje pela Matilde amanhã por ti

A ministra da Saúde admitiu esta sexta-feira que a bebé Matilde e outros "seis a sete bebés" em Portugal podem ser elegíveis para o novo medicamento para a atrofia muscular espinhal tipo 1 que ainda não está aprovado na Europa, mas salientou tratar-se de uma "decisão clínica" para a qual "é preciso dar tempo https://www.jn.pt/nacional/interior/ministra-sobre-caso-matilde-e-preciso-dar-tempo-a-decisao-clinica--11083306.html

Mesmo sem o propalado medicamento americano, há boas noticias  Na página do facebook, onde são frequentes peditórios, sob os mais diversos pretextos e onde também tem sido feito o peditório e são públicadas imagens de Matilde, é revelado que esta criança tem registado melhoras: "Olá meus queridos,
Estou cada vez melhor, tenho me portado muito bem na tosse assistida e na aspiração... apesar de não gostar nada
05-07-2019 Olá meu queridos,
06-07-2019 -Continuo a recuperar bem 💜
Estive no colinho da mamã depois do banhinho e já fico mais tempo
 

AINDA NÃO É SEGURO QUE O MEDICAMENTO  CURE A DOENÇA  - E CADA CASO É UM CASO -  Poderá inibir a sua progressão e continuar crónica - Pois ainda só foram feitos estudos desde 2015, que permitem fazer testes de crianças até aos 2 anos – Ainda há muitas dúvidas – E apenas a certeza de que é um bom negócio para o laboratório - E que, o propósito destes gigantes do medicamento , não é propriamente curar as doenças mas torná-las crónicas para toda a vida, por forma a continuarem a faturar - 


Novartis CEO Vas Narasimhan. Photo: Reuters
O QUE  DIZ A IMPRENSA  INTERNACIONAL DO APREGOADO  MEDICAMENTO ZOLGENSMA - OS AVANÇOS DA MEDICINA SÃO SEMPRE DE SAUDAR -  
Novartis chegou às manchetes no início deste mês, com o lançamento do medicamento Zolgensma, que pode custar até US $ 2 milhões por paciente. A empresa chamou esse número de "especulação completa".

As ações da Novartis negociadas nos EUA aumentaram mais de 9% até agora este anohttps://www.cnbc.com/2019/05/21/novartis-ceo-calls-for-fixing-health-care-system-ahead-of-drug-launches.html

The New York Times  -29-05-2019  - Os ensaios clínicos de Zolgensma, nos quais a aprovação foi baseada, envolveram apenas 36 pessoas. Mas a Novartis disse que tratou cerca de 150 pacientes, já que as autoridades disponibilizaram o tratamento em caráter de emergência.
Até agora, os resultados não mostram que os efeitos do tratamento diminuíram, disse Lennon. "-https://www.nytimes.com/2019/05/24/health/zolgensma-gene-therapy-drug.html

CONTROVÉRSIA SOBRE O NÚMERO DE PACIENTES

Solgensma, desenvolvido pela AveXis - mais tarde comprado pela Novartis em 2018 - é um tratamento de uma vez destinado a fornecer uma versão normal do gene SMN1, que é defeituoso em pacientes com SMA, para células especializadas chamadas neurônios motores, que controlam as contrações musculare

Onze dos 12 pacientes do grupo de dose terapêutica foram capazes de manter a cabeça erguida por mais de três segundos e permanecer sem ajuda por mais de cinco segundos. Dez pacientes foram capazes de se sentar sem apoio por mais de 10 segundos, nove pacientes por mais de 30 segundos, e dois pacientes conseguiram ficar sozinhos, andar com a assistência e andar sozinhos.

A longo prazo, follow-up julgamento START incluiu 10 pacientes que receberam a dose terapêutica de Zolgensma no estudo Fase 1 pai https://smanewstoday.com/2019/05/08/aanam-zolgensma-continues-to-extend-survival-in-sma-type-1-patients-several-years-after-dosing/

FUI COBAIA  DE UM ENSAIO  CLÍNICO INTERNACIONAL - MAIS DE 50% ACABARAM POR DESISTIR -  Receando efeitos severos  tem acontecido a doentes a tomar outros medicamentos pertencentes à mesma classe  de fármacos , incluindo dor severa dos nervos dos braços e das pernas, pancrite grave, falência renal ou hepática e morte. (...)  Não sabemos se  (...) vai melhorar a sua doença, ou piorá-la. Trata-se de um medicamento em investigação  e poderá haver riscos desconhecidos. Será informado se qualquer risco for identificado. Todos os documentos relativos à sua participação serão mantidos confidenciais (,,,) Se os resultados deste estudo forem publicados em revistas ou apresentados em reuniões médicas, não será identificado pelo nome


Aceitei ser submetido a um dos  ensaios clínicos mundias - Devo-lhe  a vida - O medicamento que tomava não se revelava eficaz e um dos meus õrgãos vitais estava já em avançado estado de  degradação.  Aceitei ser cobaia de um desses estudos laboratoriais, no Hospital dos Capuchos, com vários riscos inerentes e bem explícitos no protocolo que assinei, para testar um novo fármaco, em meados dos anos 90, entre meia centena de pacientes. Era a única esperança que me restava - Arrisquei! Pensando também que podia ser útil à medicina. Correu bem, graças a Deus - Não tenho sintomas da doença, mas o estudo clínico recomenda a que continue a tomar um comprimido todos os dias pago pelo Hospital.

Todavia, o que os grandes laboratórios pretendem, no fim de contas, é engrossar as suas fortunas:  mais facturar de que erradicar de vez as doenças, pelo que, o grande obetivo, é torná-las crónicas, de modo a que os pacientes continuem a comprar a droga  - Naturalmente que temos que acreditar nos avanços da ciência e ouxalá o humanismo acabe por superar os egoísmos gananciosos

MAIS À FRENTE OUTRAS NOTICIAS INTERNACIONAIS QUE PESQUISÁMOS  - PASSAMOS AO QUE SE DIZ POR CÁ

O Saldo da conta solidária para Matilde continua a aumentar” - Diz hoje a  TVI que a conta solidária para comprar o medicamento para Matilde continua a aumentar, apesar do valor do tratamento já ter sido alcançado - E, então, com que finalidade se o medicamento,  a ser aprovado, é comparticipado totalmente pelo hospital? - Querem ir para uma clínica privada? - Então vão para lá - Podem-no comprar sem entraves e assumam as despesas - Há informações dessas na Net

 Contudo, na América "O medicamento está sendo avaliado e não podemos especular sobre quando a EMA emitirá uma opinião", disse uma porta-voz da agência à SMA News Today.
Quanto ao pedido especial de utilização do medicamento que ainda não foi autorizado na União Europeia, o hospital esclarece  apenas que “é opção assumida do CHULN fazer uso criterioso dos mecanismos legais e regulamentares existentes, balizados pela necessária e devida fundamentação e enquadramento clínicos, no sentido de proporcionar aos cidadãos que servimos os melhores, mais eficazes e mais seguros cuidados de saúde”https://www.noticiasaominuto.com/pais/1282036/bebe-matilde-infarmed-a-espera-de-pedido-e-o-que-diz-o-hospital

ENTRETANTO, SABE-SE QUE, O MEDICAMENTO, É  100% COMPARTICIPADO PELO QUE NÃO SE JUSTIFICA O PEDITÓRIO   -  "Se o Zolgensma entrar em Portugal será como medicamento hospitalar e financiado a 100% pelo Estado. Mas só para Matilde. Cada uma das outras 10 crianças com a doença terá de fazer o pedido individual. https://observador.pt/especiais/matilde-medicamento-sera-sempre-pago-pelo-estado-se-for-administrado-em-portugal/

QUAL O CRITÉRIO PARA ESTES PEDITÓRIOS  PROMOVIDOS POR APRESENTADORES DAS FOFOQUICES? - E  COM QUE SUPORTE LEGAL SE PROMOVEM CONTAS BANCÁRIAS? - "A angariação de receitas para fins de beneficência e assistência ou de investigação científica a elas associadas, por pessoas singulares ou pessoas colectivas legalmente constituídasestá devidamente regulamentada  


SERÁ QUE FOI PREENCHIDO O FORMULÁRIO LEGAL SOBRE A ANGARIÇÃO DE RECEITAS PARA FINS DE BENEFICIÊNCIA?  Fizemos a pergunta ao banco, ou seja à CGD, e esta  escudou-se no sigilo bancário -   Uma conta solidária pode ser aberta por duas pessoas. Mas, se for para angarição de fundos, tem que se  requerer ao Ministério da Administração Interna 

A lei esclarece que:  Angariação de Receitas Secretaria Geral do MA- " É uma iniciativa levada a cabo por pessoas singulares ou pessoas coletivas, para fins de beneficência e assistência ou de investigação científica a elas associadas, que pode ser realizada através dos seguintes meios: 1Espetáculos Público  2 - Peditórios de Rua com recurso a pessoal próprio ou voluntário, devidamente credenciado, com ou sem contrapartida de bens – 3 Depósito direto ou por transferência em conta bancária específica constituída para o efeito – 4  Serviços de telecomunicações de valor acrescentado. O pedido de autorização para a realização de angariação de receitas, quando destinado ao território do continente, deve ser dirigido à Secretaria-Geral do Ministério da Administração Interna, conforme minuta.
https://www.sg.mai.gov.pt/EspacoCidadao/AngariacaoReceitas/Paginas/default.aspx

29.06.2017 09:11 por CM0 Contactavam telefonicamente as vítimas e usavam o nome de instituições conhecidas. https://www.sabado.pt/ultima-hora/detalhe/falso-peditorio-para-cancro-rende-1-milhao

COMPREENDEMOS QUE OS PAIS PROCUREM  UMA SOLUÇÃO MÉDICA PARA A SUA FILHA  - MAS A VERDADE É QUE, TODOS OS DIAS, HÁ CRIANÇAS A NECESSITAR DE CUIDADOS URGENTES  E NÃO GOZAM DO PRIVILÉGIO SE TEREM AMIGOS OU PARNTES NAS TELEVISÕES - - E, então, a quem compete lograr meios para o seu tratamento, é o Estado SNS)  ou através de peditórios públicos? - O problema não está em que se famçam apelos à caridade dos coorações sensíveis e generosos, ou dos que fingem  ser e que só dão quando a sua empresa é  badalada, mas nos falsos peditórios que vão surgindo 
  
Fez-se o requerimento atempadamete exigido pela lei?  Decreto-Lei 87/99, 1999-03-19 - Não consta que o tenham feito. -


Quanto ao pedido especial de utilização do medicamento que ainda não foi autorizado na União Europeia, o hospital esclarece  apenas que “é opção assumida do CHULN fazer uso criterioso dos mecanismos legais e regulamentares existentes, balizados pela necessária e devida fundamentação e enquadramento clínicos, no sentido de proporcionar aos cidadãos que servimos os melhores, mais eficazes e mais seguros cuidados de saúde”https://www.noticiasaominuto.com/pais/1282036/bebe-matilde-infarmed-a-espera-de-pedido-e-o-que-diz-o-hospital

Disse à mamã que o mais provável era ser uma doença genética rara e que era mau... a mamã e o papá choraram muito todos os dias. É já bem conhecida a caridade hipócrita e choradinha nas  campanhas de TV, com famosos a lançar apelos de campanhas de solidariedade e a dar a cara arvorados em corações generosos ou a outras iniciativas disfarçadas de aparentes propósitos beneméritos  - 

Mesmo  havendo justificadas razões, há que dar cumprimento à lei, pois não faltam exemplos de falsos peditórios a coberto de  doenças cancerosas e de outros pretextos 

PEDITÓRIO DA BÉBÉ MATILDE  - MAIS UM EXEMPLO DE TOCAR AOS CORAÇÕES DA SENSIBILIDADE   PÚBLICA  E DE A INSTRUMENTALIZAR

O VIDEO QUE SE TORNOU VIRAL” A história de Matilde emocionou todos os portugueses que contribuíram em massa para a conta da bébé Matilde. Uma semana após surgir no Você na TV, o objetivo foi alcançado e a vida da bébé Matilde vai mudar.

Os pais estiveram no Você na TV e, emocionados, apelaram por ajuda. Numa campanha nacional, lançada por Manuel Luís Goucha através de um vídeo que se tornou viral, várias foram as figuras públicas que partilharam o caso. O valor angariado ultrapassa os dois milhões de euros https://tvi.iol.pt/vocenatv/dicas-curiosidades/instant/extras/objetivo-cumprido-matilde-ja-tem-os-2-milhoes-de-euros




Esclarecem informações do laboratório, que "Para ser elegível para Zolgensma, bebês e crianças pequenas devem ter um diagnóstico de SMA confirmado por um teste genético que indica que o gene SMN1 está ausente ou não está funcionando como deveria. O médico de um paciente também deve realizar um teste de sangue com anticorpo AAV9 para medir a quantidade desses anticorpos no sangue da criança, entre outros testes.

Depois que os formulários de prescrição e consentimento do paciente forem recebidos, um representante da OneGene telefonará para a família para discutir os recursos disponíveis. O suporte é liderado por um gerente de recursos do paciente designado, o contato principal de cada família. Esta pessoa deve estar disponível para orientação especializada e apoio emocional em cada etapa do tratamento e para responder perguntas sobre Zolgensma. https://smanewstoday.com/2019/06/26/avexis-onegene-program-smooth-path-zolgensma-use/

O CHORADINHO DO COSTUME - MAIS VOLTADO AO EXIBICIONISMO DE QUE A PROMOVER VERDADEIROS VALORES SOCIAIS 24 de junho 2019  - Maria Cerqueira Gomes e Manuel Luís Goucha emocionaram-se esta manhã, no ‘Você na TV’, da TVI. Em estúdio, estiveram os pais de Matilde, uma menina de dois meses que sofre de atrofia muscular espinhal. – E será que também se emocionam com as crianças esfomeadas que estendem a mão à caridade ou que sofrem de câncer e de outras doenças? 

ATÉ ONDE VAI A DEVASSA PRIVADA  NA MESMA EMBRULHADA?   -  "DESCOBRIU-SE! MARIDO DE GOUCHA É PARENTE DA BEBE MATILDE!- E que esta criança  - mesmo sem o apregoado medicamento - já saiu dos cuidados intensivos, quarta-feira, 3 de Julho, devido a melhorias do seu estado de saúde
"Rui Oliveira esconde toda a verdade sobre a bebé Matilde a Manuel Luís Goucha" “O marido do apresentador” (homossexual) “da TVI assume que não disse tudo a Goucha, que ajudou a criar uma onda de solidariedade para salvar a bebé Matilde – Cumplicidades amistosas,  reveladas  na Imprensa 



-Rui Oliveira esconde toda a verdade sobre a bebé Matilde a Manuel Luís Goucha “O marido do apresentador” (homossexual) “da TVI assume que não disse tudo a Goucha, que ajudou a criar uma onda de solidariedade para salvar a bebé Matilde – Cumplicidades amistosas,  reveladas  na Imprensa 


LATRINA DA JET 7 - VAIDOSA E HIPÓCRITA 

Manuel Luís Goucha: "Fiz amor numa varanda de um hotel na ilha da Madeira"





FACEBOOK - "Olá meus queridos:  - Queria dizer-vos que durante a manhã os papás tiveram reunidos com os médicos e como já estou melhor, em princípio subo hoje para a enfermaria.
Queremos mais uma vez agradecer e vamos agradecer vezes sem conta, por terem caminhado connosco lado a lado, pelo vosso enorme coração, pela corrente que criaram pela nossa causa. .  Ainda não existe no dicionário palavras que definam tudo o que fizeram por nós, temos que inventar uma nova palavra.
Atingimos o objetivo do valor do medicamento, provavelmente teremos despesas adicionais.
Estamos aguardar respostas protocalores e que a saúde da Matilde melhore para podermos avançar com os próximos passos.
-  
Ver mais https://www.facebook.com/permalink.php?story_fbid=336446710621115&id=320629462202840

FACEBOOK - Queria agradecer vos do fundo do coração pela enorme força, pela enorme solidariedade, o facto de ir mos amanhã ao programa é graças a vocês todos, pela vossa determinação pela vossa enorme bondade, pela vossa generosidade, têm nos transmitido muitas energias positivas, o mundo não está perdido amigos, vocês são a prova viva disso. 
A mamã hoje deu-me banhinho e portei me lindamente, não fiquei aflita sem o suporte respiratório.
Estou a recuperar bem. 

Já conseguimos 1 milhão e 294 mil euros, estamos cada vez mais próximos e tudo graças à enorme corrente que vocês criaram ao caminharem junto connosco nesta luta.-  Os vossos corações são do tamanho do mundo, o carinho e apoio não se conseguem medir... Somos mais de 178 mil
Muito gratos de coração 


 Matilde. Medicamento será sempre pago pelo Estado se for 


IMPRENSA, RÁDIO E TELEVISÓES - BADALARAM EM FORÇA  jul 2019 16:03 Bebé Matilde. Pais anunciam que atingiram objetivo de 2 milhões de euros para novo medicamento Os pais da bebé Matilde Martins Sande, a quem foi diagnosticada Atrofia Muscular Espinhal, anunciaram hoje que atingiram o objetivo de angariar os dois milhões de euros necessários para comprar um novo medicamento ainda só aprovado nos EUA.

Na página solidária criada na rede social Facebook para angariação de donativos – Matilde, uma bebé especial –, gerida pelos pais da bebé de dois meses (….) foi hoje colocada uma publicação a informar que foi alcançado o objetivo de angariação de dois milhões de euros, o custo de um novo medicamento ainda só aprovado nos EUA, que os pais esperam ser a solução para salvar a vida da bebé. https://24.sapo.pt/atualidade/artigos/bebe-matilde-pais-anunciam-que-atingiram-objetivo-de-2-milhoes-de-euros-para-novo-medicamento




ATITUDE DE LOUVAR - Mas quem se lembra nas TVS para ajudar estas famílias? "Três quartos dos portugueses em dificuldades financeiras; Portugal regista 400 novos casos de cancro pediátrico por ano "15.02.2019 Associação Acreditar aponta que taxa de sobrevivência é de 80% e o tipo de tumor mais comum é a leucemia.  https://www.sabado.pt/portugal/detalhe/portugal-regista-400-novos-casos-de-cancro-pediatrico-por-ano

"Há famílias que se encontram no hospital e já para lá caminham há mais de quatro anos. Como se aguentam tantos dias de incerteza absoluta com toda a vida suspensa? Como será o futuro deste filho que não vai à escola? Quais as sequelas psicológicas de tanto sofrimento? Quais serão os efeitos de tantos tratamentos que o deixam tão debilitado? Tantas questões sem resposta", alerta a associação.” – Questiona-se - Quem se lembra dessas familias?


Risco de pobreza baixou em 2018. Atinge 2,2 milhões de portugueses -Há menos pessoas em risco de pobreza ou exclusão social, mas fenómeno continua a atingir mais de 2,2 milhões de portugueses. Dados do INE mostram melhoria na distribuição de rendimentos. https://eco.sapo.pt/2019/05/07/risco-de-pobreza-baixou-em-2018-atinge-22-milhoes-de-portugueses/

Não faltam exemplos de peditórios, a coberto dos mais diversos pretextos 29 de Junho de 2017 Falso peditório para cancro rende 1 milhão - Contactavam telefonicamente as vítimas e usavam o nome de instituições conhecidas. https://www.cmjornal.pt/portugal/detalhe/falso-peditorio-para-cancro-rende-1-milhao. Outros casos: 07/10/2017  Algarvia suspeita de fingir cancro amealhou milhares de euros em   07/11/2018….. Fingiu cancro durante dois anos. Ganhou milhares com peditórios

Muitos dos apoios prometidos às vítimas dos ciclones "ainda não chegaram"
O Presidente da República de Moçambique disse  em Cascais, que "muitos dos apoios anunciados" para apoiar as vítimas dos ciclones ainda não chegaram ao país, mas sem precisar o montante. https://www.noticiasaominuto.com/mundo/1282086/muitos-dos-apoios-prometidos-as-vitimas-dos-ciclones-ainda-nao-chegaram

Ciclone Idai: "Apoio às vítimas ainda é insuficiente", diz Graça Machel
Recursos para ajudar vítimas do ciclone Idai em Moçambique ainda são poucos e o número de afetados deve ultrapassar estimativas do Governo, diz a presidente da Fundação para o Desenvolvimento da Comunidade, Graça Machel.
Posso arriscar: temos muito acima de três milhões de pessoas afetadas e todo o apoio ainda é insuficiente", disse a ex-primeira-dama de Moçambique e viúva de Nelson Mandela, em conferência de imprensa, em Maputo.

"O Governo e as Nações Unidas fizeram um apelo muito por baixo", considerou, referindo que cerca de 30 milhões de dólares "servirá só para pôr a bola a rolar. Não se tinha uma avaliação completa da escala e magnitude dos problemas". https://www.dw.com/pt-002/ciclone-idai-apoio-%C3%A0s-v%C3%ADtimas-ainda-%C3%A9-insuficiente-diz-gra%C3%A7a-machel/a-48039666




Não pode haver garantia de que os preços e programas de acesso da Zolgensma anunciados neste comunicado serão aceitos pelo público, pelo governo ou pelos pagadores. Também não pode haver qualquer garantia de que a Zolgensma ou os produtos sob investigação descritos neste comunicado à imprensa serão submetidos ou aprovados para venda ou para quaisquer indicações adicionais ou rotulagem em qualquer mercado, ou em qualquer momento específico. 

Também não pode haver qualquer garantia de que tais produtos serão comercialmente bem-sucedidos no futuro. 




"Tal como acontece em toda a indústria farmacêutica são necessárias várias aprovações regulatórias para que o medicamento possa ser comercializado em vários países. Por estarem a decorrer conversações com os reguladores europeus nesse sentido, a AveXis não adianta quando é que o medicamento estará disponível em Portugal.
"Tendo em conta as atuais discussões entre a AveXis/Novartis e os reguladores europeus e com as agências de comparticipação na Europa sobre a autorização de comercialização, preço e comparticipação, não podemos dar mais detalhes sobre a disponibilização do produto até que essas conversas estejam concluídas", conforme se pode ler no mesmo esclarecimento. https://www.msn.com/pt-pt/saude/medicina/porque-%C3%A9-que-um-medicamento-custa-2-milh%C3%B5es-question%C3%A1mos-a-farmac%C3%AAutica/ar-AADyq6F


A AveXis, que foi comprada pela gigante farmacêutica suíça Novartis no ano passado por US $ 8,7 bilhões, submeteu um pedido de autorização de marketing à EMA em outubro de 2018. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) está sendo avaliada em uma avaliação acelerada, que reduz o prazo para a revisão de 210 a 150 dias.

"O medicamento está sendo avaliado e não podemos especular sobre quando a EMA emitirá uma opinião", disse uma porta-voz da agência à SMA News Today.

(...)“Zolgensma ainda não foi aprovado porque sua eficácia ainda não foi estabelecida. A EMA tem um número bastante significativo de perguntas para a AveXis, e meu entendimento é que a EMA quer rever muito detalhadamente os dados e o escopo de aprovação ”, disse ele. "

Patryk Marczuk, coordenador de informação científica do grupo polaco Fundacja SMA, defende que, pelo menos teoricamente, Zolengsma é "o sonho de todos". Contudo, ele duvida da eficácia a longo prazo da terapia e da vontade dos governos da UE de pagar isto.

O único outro tratamento aprovado pela FDA para o SMA é o Spinraza (nusinersen), um medicamento injetável desenvolvido pela Biogen. A um preço de varejo de US $ 750.000 para o primeiro ano de tratamento e US $ 375.000 a cada ano, o Spinraza já está sendo usado para tratar mais de 6.600 pacientes com SMA em todo o mundo, incluindo cerca de 4.000 fora dos Estados Unidos.

(…) "Reconhecemos que ainda há um longo caminho a percorrer antes que os pacientes europeus possam acessar esse novo tratamento", continuou. "A SMA Europa consideraria antiético se o preço impedisse qualquer paciente em qualquer país de receber esta terapia potencialmente salvadora.

(…) Rolfs acrescentou: “Eu fui um dos caras que participaram de um dos primeiros testes de terapia gênica, e percebemos que a eficiência estava diminuindo depois de alguns meses. Ninguém jamais provou que a terapia genética duraria 10 anos. Nós sempre vemos efeitos de desvanecimento em termos de silenciar o gene ”.

Em última análise, disse ele, é preciso saber se os contribuintes estão dispostos a curar basicamente um paciente da SMA ao custo de colocar muitas outras pessoas em perigo.

“Se você tem 1.000 € e pode salvar a vida de 99 pacientes que sofrem de câncer, ou a vida de um paciente com uma doença rara, é pelo menos compreensível que o governo argumente na direção de salvar os 99 pacientes com câncer. No final das contas, a decisão é política e ética - mas não médica ”.

The New York Times
29-05-2019 – O  preço estabelecido pela farmacêutica suíça Novartis pode ser o mais alto do mundo para um único tratamento - o que leva a um debate renovado sobre como a sociedade pagará pelos avanços da terapia genética.
O preço será de US $ 2,1 milhões, considerado o maior valor já estabelecido para um tratamento único.
Muitos medicamentos para doenças raras chegaram recentemente ao mercado, custando centenas de milhares de dólares por ano. Mas poucos cruzaram o limite de US $ 1 milhão.
Luxturna, uma terapia genética que trata uma forma rara e hereditária de cegueira, custa US $ 850 mil e Kymriah, o único tratamento de terapia celular da Novartis para leucemia, custa US $ 475 mil. O custo anual de algumas outras drogas de doenças raras pode chegar a US $ 1 milhão, dependendo do peso do paciente. ."
Cerca de 1 em 11.000 bebês nascem com atrofia muscular espinhal. Antes da aprovação de Spinraza, não havia tratamento, e as crianças com Tipo 1 geralmente morriam antes de completar 2 anos.

Os ensaios clínicos de Zolgensma, nos quais a aprovação foi baseada, envolveram apenas 36 pessoas. Mas a Novartis disse que tratou cerca de 150 pacientes, já que as autoridades disponibilizaram o tratamento em caráter de emergência.

Até agora, os resultados não mostram que os efeitos do tratamento diminuíram, disse Lennon. "Temos filhos se aproximando do seu quinto aniversário agora, e querendo ir ao jardim de infância no próximo ano, o que é fantástico", disse ele.
Para mim, vale a pena salvar meu filho", disse Anderson. “Eu desistiria de tudo - minha casa, meu carro, tudo. Nada poderia colocar um custo em salvar a vida da minha criança.
Mas, com um tratamento de US $ 2,1 milhões, a Zolgensma estaria fora do alcance da maioria das famílias americanas sem a aprovação das companhias de seguros.
https://www.nytimes.com/2019/05/24/health/zolgensma-gene-therapy-drug.html


ÚLTIMAS - VALE A PENA LER ESTE ARTIGO DO JORNAL PÚBLICO 

O caso Matilde. Dois milhões de euros, 200 mil passos dados, dois medicamentos para dois anos  Dos jornais: “Esperança de cura para a pequena Matilde está nos EUA”… “Os próximos dias serão decisivos na vida de Matilde Sande”. “Quem é que não ficou sensibilizado com o apelo dos pais de Matilde”.” (200) mil passos dados com destino à meta da cura”. “Em menos de uma semana já dispõe de dois milhões”. “A cura desta doença … um medicamento que custa milhões… “mas tratamento ainda não chegou”. “SNS pode comparticipar totalidade do medicamento”. De acordo com o que lemos e ouvimos parece estar em causa a cura da Matilde. Cura? https://www.publico.pt/2019/07/09/sociedade/opiniao/caso-matilde-dois-milhoes-euros-200-mil-passos-dados-dois-medicamentos-dois-anos-1879217

Nenhum comentário: